突破性光基因疗法恢复了盲人的部分视力

据外媒报道,在再生医学的重大突破中,科学家使用一种叫做光遗传学的新兴技术恢复了盲人的部分视力。该方法将绿藻中光敏蛋白的编码基因注入患者的眼睛,这是该技术在临床应用上获得首次成功,是几十年来首次让患者能够定位和识别物体。

人体内的一些细胞含有使它们对光特别敏感的蛋白质,通过瞄准这些细胞,科学家可以利用光来控制它们的行为。光遗传学涉及到将基因插入原本正常的细胞中,进而使它们具备这种对光的敏感性,然后通过刺激这些经过修饰的细胞,科学家们希望可以开发出从瘫痪到缓解疼痛等一系列健康状况的治疗方法。

这项技术最有希望的可能性之一是解决渐进式视力丧失如色素性视网膜炎–它会逐渐破坏视网膜中的感光细胞并最终导致失明。通过利用光遗传学在视网膜中植入光敏蛋白长期以来一直被视为一种解决这种视觉退化的方法,科学家们也已经在小鼠和小鸡胚胎的实验中看到了有前景的早期结果。然而它以前从未在人类身上见过。为了改变这种状况,一个国际研究团队进行了一项开创性研究,其研究对象是一名40年前被诊断患有色素性视网膜炎的巴黎男子。科学家们给病人最弱的眼睛注射了为一种名为光敏感通道蛋白ChrimsonR的感光蛋白的编码的基因。据悉,这种蛋白存在于发光的藻类中,当受到光线照射时会改变其形状并促进离子进出细胞。

这使得弱视视网膜上的特定神经元产生ChrimsonR蛋白,其能有效地转化为新的感光细胞。研究小组的目标是神经节细胞,因为它们在收集光感受器细胞的光信号并将它们传递到大脑中的视神经,在那里它们会被转换成视觉。

光遗传学方法被证明是一种解决视力丧失的有效方法,它完全避开了破损的感光细胞。经过改造的神经节细胞负责直接接收物体发出的光信号,但只有在一些外部硬件的帮助下这套系统才能正常工作。

一副配备了摄像头的特制护目镜用来记录环境,另外它还将光束脉冲直接照射到视网膜上,那里是一组新的感光细胞。护目镜通过将图像转换成更安全的琥珀光谱上的单一波长的光,从而使ChrimsonR蛋白改变形状、打开离子通道、检测并将光信号传递给大脑。

据了解,科学家们在给患者注射了4个月的蛋白质后才开始视觉训练。但在开始这项训练7个月后,病人能用他的视力定位、识别甚至计数物体。

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“适应眼镜的使用需要时间,”该研究的论文第一作者José-Alain Sahel指出,“一开始,患者觉得眼镜没什么用,但几个月后,他开始看到人行横道上的白色条纹,经过几次训练后,他能识别大大小小的其他物体了。”

最新的发现代表了有史以来第一个使用光遗传学进行部分视力恢复的病例。这项技术的应用范围远远超出了失明的范畴,科学家们希望有一天利用光遗传学来治疗癫痫、帕金森症和抑郁症等疾病。不过就目前而言,这些有前景的结果还只是让其成为治疗色素性视网膜炎一个特别有前途的近期途径。

来源:cnBeta.COM